临床阶段的生物公司Precision BioSciences近日宣布终止与美国Gilead的科学合作项目，退出自主研发的用于乙肝治疗的ARCUS基因编辑技术平台。公司近期公告显示，公司已完全收回ARCUS基因编辑的研发数据和权利。
乙肝正在改变研究中的新药，有效降解CCCNA 75%，精准终止Gilead合作
ARCUS基因编辑平台是一个致力于乙肝病毒体内研究项目的新疗法，利用基因编辑技术靶向肝细胞核内cccDNA，整合病毒基因组。ARCUS研究前期的数据证明，这种新疗法可以作为潜在的慢性乙型肝炎新药，公告还显示，Precision已于2018年9月与美国吉利科学完成ARCUS基因编辑平台上的战略项目合作，主要用于开发治疗成人慢性乙型肝炎的药物。
在此期间，Precision主要负责完成基于ARCUS基因编辑的制剂、核酸酶试验、核酸酶开发等临床前研究项目；李记科学主要负责完成该药物的临床试验和商业化，李记全额资助了ARCUS基因编辑平台项目。Precision公司首席科学官Derek Jantz博士对原文英文翻译的评论:这一次，我们与吉利大学科学取得了丰硕的成果，与全球领先的传染病专业领军企业吉利大学科学联合推广ARCUS基因编辑技术，可以成为治愈乙肝的潜在药物，我们非常珍惜这次合作机会。
自2018年9月起，Precision公司在公告中表示积极评价，确实是肝脏基因编辑技术的候选药物。此次合作获得的重要经验，有利于带动公司研究产品线，考虑其他乙肝治疗药物的新合作机会。Precision公司公告原文内容:未来我们将重点针对1型原发性高草酸尿症进行基因编辑和改进，预计候选药物将于2020年晚些时候公布。
回到临床阶段，生物公司Precision BioSciences终止了与美国吉利大学ARCUS基因编辑平台项目的合作。结束后，从2020年9月4日开始，Precision公司再次获得ARCUS基因编辑平台治疗慢性乙型肝炎潜在药物的全部临床研发和权利。今年年初，利用ARCUS基因编辑技术进行的临床前研究表明，该候选药物作为一种优化的ARCUS核酸酶，可有效降解肝细胞核内cccDNA，降解率达75%。
在cccDNA的持续降解过程中，病毒感染的原代人肝细胞表面抗原同步下降。在临床前小鼠模型试验中，基于ARCUS的候选药物只给药一次，70%的HBV-DNA靶点可以被脂质纳米粒递送的ARCUS核酸酶编辑。整体来看，Precision公司与美国吉利科学的合作于2018年9月至2020年9月终止。在两年的合作期间，ARCUS对cccDNA和病毒基因组表现出良好的临床前靶向性。因此，公司收回了该项目的全部临床研发权。
范晓健康结论:以上检测进展和数据来源于临床阶段生物公司Precision BioSciences的最新公告，以及2020年美国遗传与细胞治疗学会年会。在Precision BioSciences与美国Gilead的科学合作中，Precision公司主要负责利用ARCUS基因编辑技术进行核酸酶试验的研发、制备等临床前研究。临床前研究表明，ARCUS能够有效降解cccDNA，降解率达到75%，因此预计公司将收回临床研发的权利和数据。
目前国际上关于ARCUS基因编辑技术的内容很少。在临床阶段生物公司Precision BioSciences终止与美国Gilead Science的合作研发后，范晓健康也将跟踪这种潜在靶向可降解cccDNA在人体临床试验中的进展和测试数据。
